miércoles, 26 de octubre de 2011

Esperanza contra el sida

Por Martín Bonfil Olivera
Dirección General de Divulgación de la Ciencia, UNAM

Publicado en Milenio Diario, 26 de octubre de 2011


Para quienes siguen sosteniendo la falacia de que apoyar la ciencia básica (la que se hace sin aplicación práctica en mente) es un gasto inútil, un desarrollo reciente en la lucha contra el sida proporciona una lección valiosa

En 1985 se descubrió un tipo de proteínas que pueden unirse al ácido desoxirribonucleico (ADN) de las células, por ejemplo para encender o apagar genes. Se caracterizaban por tener un átomo de cinc sostenido por cuatro “dedos”. De ahí su nombre: proteínas con dedos de cinc. Se descubrió podían reconocer secuencias específicas de entre 6 y 18 “letras” del ADN. En 1991 se propuso modificarlas mediante ingeniería genética para dirigirlas a genes particulares. A alguien se le ocurrió unirlas a otro tipo de proteína que corta el ADN –una enzima nucleasa– para producir “tijeras” moleculares que cortaran el gen que uno quisiera. Una valiosísima herramienta para la investigación básica en biología molecular y celular. Ciencia básica en forma pura.

Pues bien. A finales del año pasado comenté aquí el caso de Timothy Ray Brown, el “paciente de Berlín”, a quien se logró curar de sida gracias a un trasplante de médula. Para ello se usaron células de médula ósea (que producen las células del sistema inmunitario) provenientes de uno de esos raros individuos –1 a 2% de la población mundial, aunque hasta 10% en ciertos países del norte de Europa– que son inmunes a la infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH). El trasplante fue exitoso y hoy Brown tiene un nuevo sistema inmunitario que no muestra señales de infección (aunque el procedimiento no es una opción para otros pacientes, por su alto riesgo).

Como la resistencia al VIH se debe a una mutación que hace que los linfocitos T-CD4 carezcan de una de las “cerraduras” (la proteína CCR5) que usa el virus para entrar a ellos y provocar el sida, a científicos de la Universidad de Pensilvania y de la empresa Sangamo, en California, se les ocurrió diseñar unas nucleasas con dedos de cinc que cortaran precisamente el gen de la proteína CCR5, para inactivarlo y recrear artificialmente la mutación de los individuos naturalmente resistentes al VIH.

Así lo hicieron, y luego de pruebas en ratones y en células en cultivo, hoy están llevando a cabo un estudio clínico en el que extrajeron linfocitos CD4 de nueve pacientes con VIH, los modificaron para inactivar el gen de CCR5, los cultivaron para que se multiplicaran y se los reinyectaron. Aunque los resultados definitivos del estudio se tendrán hasta marzo de 2012, los datos preliminares indican que los linfocitos modificados sobreviven y se multiplican en el cuerpo de los pacientes, y que éstos no sólo no sufren daño, sino que su estado clínico mejora. En cierto modo, tienen un “nuevo” sistema inmunitario resistente al VIH que convive con el natural, infectado por el virus.

Si el tratamiento resulta exitoso –harán falta pruebas clínicas posteriores–, podríamos estar ante la cura del sida. No una cura absoluta –el paciente sigue infectado e infeccioso–, sino una “cura funcional”. Pero incluso si fallara, las perspectivas novedosas que abre permiten que, luego de décadas, la palabra “cura” vuelva a pronunciarse con cierta confianza en el mundo de la investigación en sida.

Yo no sé de finanzas, pero si fuera el tipo de gente que invierte en la bolsa, tal vez compraría acciones de Sangamo (Nasdaq: SGMO, para los que saben de eso). Y seguiría usando condón, por supuesto.


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14 comentarios:

Ribozyme dijo...

El problema al que se han enfrentado una y otra vez los que pretenden realizar terapia génica (o, en este caso, anti génica, ya que se trata de bloquear la acción de un gen) es el introducir suficiente ADN a suficientes células como para tener un efecto terapéutico. Ojalá que funcione esta vez, pero no nos hagamos demasiadas esperanzas. Ya antes han habido muchos chascos.

Luis Martin Baltazar Ochoa dijo...

Una duda: escuché en algun lugar d divulgacion cientifica, que los genes no tienen solo na funcin, sino mas de una... ¿no es de preocupar que si uno inactiva a un gen, no solo deje de ejecutar la funcion que se desea erradicar, sino otra no conocida como ligada a ese gen y esa si, importante de seguir funcionando?

No por ser aguafiestas, sencillamente por saber las consecuencias totales de lo que se esta haciendo como cura.

Pero, en principio, QUE BUENA ESPERANZA hay de una cura al sida. Muy bien.

Zer0MX dijo...

Coincido con ribozyme, solo queda esperar que funcione, pero igual si no funciona, estoy seguro que arrojara datos muy valiosos que pueden ser aprovechados por futuros investigadores como se ha señalado en esta publicación, este es un claro ejemplo de como la menospreciada "ciencia basica" es el comienzo de muchos de los grandes avances que se han hecho en la investigación... despues de todo en la ciencia bien hecha no hay resultados inutiles...

Martín Bonfil Olivera dijo...

Como ya le contesté a Ribo en Facebook, no se introduce ADN a ninguna célula; se inactiva el gen y esa célula se multiplica para reintroducirla al cuerpo, con la esperanza de que ahí se siga multiplicando. La estrategia es distinta, y por eso parece prometedora. Ya se verá.

Luis Tocayo: Buena pregunta. Sabemos que vivir sin el gen de CCR5 no causa, hasta donde se sabe, ningún daño, porque las personas que naturalmente carecen del gen no tienen ninguna anormalidad. Así que tu inquietud ya tiene respuesta: no. Pero de todos modos, por eso se está haciendo el estudio clínico en fase 1, con pocos pacientes, para ver si el método es seguro, luego vendrá la fase 2, para ver si tiene efecto significativo, y luego la fase 3, para ya ver estadísticamente si de veras funciona y en qué condiciones en una población grande.

Zero: ¡Buena frase, totalmente de acuerdo!

Antonio dijo...

A la respuesta a Luis Martín, (y adelantándome al hecho de que el tratamiento aun no está probado clínicamente) yo agregaría que todos los tratamientos tienen riesgos, y como tales forman parte de la decisión médica de acuerdo al caso. La disyuntiva será entre los posibles efectos secundarios y las consecuencias de no aplicar un tratamiento (como actualmente ocurre con, por ejemplo, la quimioterapia).

Un abrazo.

Luis Martin Baltazar Ochoa dijo...

De acuerdo, gracias por sus explicaciones... y ojalá sea efectivo el tratamiento para el sida.

Martín Bonfil Olivera dijo...

Antonio: Una precisión: el tratamiento se está probando clínicamente, y los datos preliminares son francamente prometedores.

Anónimo dijo...

Chasco el que se llevó Ribozyme cuando le corrigieron la plana. Quizá se aparezca por aquí para rectificar pero "no nos hagamos demasiadas esperanzas"

José Rivera dijo...

Hola qué tal, nuevamente se demuestra que la ciencia básica no es un simple ocio, esto es importante comentarlo, pues mucha gente tiene la idea errada de que la ciencia debe ser hecha para un fin aplicado o simplemente no sirve, y en gran parte por ese tipo de ideas la ciencia no tiene el avance que esperaríamos en México y casi no recibe apoyo. Saludos

Anónimo dijo...

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